MSPH7901 Session 4 · 统计推断

预习笔记：抽样分布与中心极限定理、标准误、零假设与 p 值的正确解读、Fisher 0.05 阈值、置信区间的频率解释与两均值差 CI、比例的正态近似，含课堂录音要点与自测题。

1. 本讲信息

  • 课程：MSPH7901 Introduction to Biostatistics（课件页眉沿用教材代号 CMED6100 – Session 4）
  • 主题：Statistical inference（统计推断）
  • 讲师：Sheikh Taslim Ali，School of Public Health, The University of Hong Kong
  • 日期：2026 年 10 月 10 日
  • 主课件：session4handout_20261008_updated.pdf（93 页，分三部分：Part I 抽样与点估计、Part II 假设检验、Part III 区间估计）

2. 学习目标

课件第 2 页给出本讲目标，完成后应能够：
  1. 定义统计量的标准误（standard error）：标准差除以样本量的平方根，即 SE = σ/√n；
  1. 实施并解释比较两组均值的简单假设检验（hypothesis test）；
  1. 计算并解释 p 值（p-value）：将其理解为"若零假设为真，观察到如此罕见差异的条件概率"；
  1. 定义 P% 置信区间（confidence interval）：长期重复抽样中，有 P% 的区间会覆盖真实参数值；
  1. 说明 p 值与置信区间之间的对应关系。

3. 核心内容

统计推断（statistical inference）指用样本数据推断总体特征，课件第 3 页将其分为两大分支：估计（estimation）——含点估计（point estimation，如用样本均值 x̄ 估计 µ）与区间估计（interval estimation，如 µ 的 95% CI）；** 假设检验（hypothesis testing）**——含参数检验（parametric，如 H₀: µ₁ = µ₂）与非参数检验（non-parametric）。

3.1 两个引导案例

  • ** 糖尿病患病率**：从香港 50–60 岁女性中随机抽取 200 人检查，发现 20 人患糖尿病。问：该年龄段女性的糖尿病患病率（prevalence）是多少？（第 5 页）
  • ** 他汀与睾酮**：一项试验将 136 名多囊卵巢综合征（PCOS）女性随机分入 simvastatin、metformin 或两药联合组；37 名服用 statin + metformin 者睾酮平均下降 0.13 ng/mL（标准误 0.03），36 名单用 metformin 者平均下降 0.11 ng/mL（标准误 0.04）。问：是否有证据表明药物对睾酮有影响？（第 6 页）

3.2 Part I：抽样与点估计

** 参数与统计量。** 变量（variable）是可取不同数值的观察或测量结果；参数（parameter）是描述总体中随机变量分布的数值，其值固定但通常未知；统计量（statistic）是由样本计算的数值，不同样本会得到不同取值，可用作参数的估计。课件习惯用希腊字母表示参数、小写罗马字母表示统计量（第 7–9 页）：
指标
总体参数
样本统计量
均值 Mean
µ
x̄
比例 Proportion
π
p
标准差 Standard deviation
σ
s
方差 Variance
σ²
s²
** 随机抽样与偏倚。** 随机样本（random sample）指总体中每个人被抽中的机会相同；方便样本（convenience sample）按可获得性选人（如街头访问）。非随机样本得到的统计量可能有偏（biased），即倾向于系统性高估或低估总体参数（第 11–12 页）。Concept note 补充了四种主要抽样方法：随机抽样、系统抽样（如每隔第 4 个）、分层抽样（按组比例随机）与整群抽样（随机抽取整群）。
** 抽样分布：上课路程例子。** 以本课程学生的上课路程（journey time）为总体，总体分布明显右偏（第 14 页）。反复抽取样本量 n = 5、10、20、50 的各 100 个样本并绘制样本均值直方图，可观察到两个规律（第 15–22 页）：样本均值总体上接近总体均值；样本量越大，样本均值的离散程度越小。样本量足够大时，样本均值直方图呈正态分布形态。
** 中心极限定理（Central Limit Theorem, CLT）。** 若独立同分布随机变量具有有限均值 µ 与方差 σ²，则足够大样本的均值近似服从正态分布：X̄ ~ Normal(µ, σ²/n)，且与原始总体分布的形状无关（第 23 页）。其中 σ/√n 称为均值的标准误（standard error, SE）。标准误的性质（第 28 页）：σ 越小标准误越小；样本量 n 越大标准误越小。

3.3 Part II：假设检验

** 基本术语（第 30 页）。** 统计假设（statistical hypothesis）是关于总体特征（如 µ）的断言；零假设（null hypothesis）是"无差异"的假设，H₀: µ = µ₀；备择假设（alternative hypothesis）是与零假设互补的假设，H₁: µ ≠ µ₀。两类错误：第一类错误（Type I error）概率记为 α，即显著性水平（level of significance）；第二类错误（Type II error）概率记为 β，1 − β 称为检验的效能（power）。临界值（critical value）是划分拒绝域的界值。
UN 调查实验（anchoring，锚定效应）。 课堂上随机给每组学生一个 0–100 之间的随机数 X（10 或 65），请其估计联合国非洲成员国比例。若无锚定效应，两组估计的分布应相同；若存在锚定，估计值会偏向 X。问题在于：仅凭机会（chance alone）会出现多大的组间差异？（第 31–34 页）
** 两均值比较的抽样分布（第 36–40 页）。** 设 X̄₁ 来自 Normal(µ, σ₁²)、X̄₂ 来自 Normal(µ, σ₂²)。由 CLT，X̄₁ 的标准误为 σ₁/√n₁，X̄₂ 的标准误为 σ₂/√n₂。对独立变量有方差性质 Var(aY + bZ) = a²Var(Y) + b²Var(Z)，因此差 X̄₁ − X̄₂ 服从正态分布，在 H₀: µ₁ = µ₂ 下均值为 0、方差为 σ₁²/n₁ + σ₂²/n₂。
UN 数据（去年，第 39–40 页）：X = 65 组 n = 61、均值 29、标准差 12、标准误 12/√61 = 1.5；X = 10 组 n = 58、均值 24、标准差 10、标准误 10/√58 = 1.3。** 合并标准误（pooled standard error）** se_p = √(1.5² + 1.3²) = 2.0。在 H₀ 下，X̄₁ − X̄₂ ~ Normal(0, 2.0²)；实测差为 29 − 24 = 5。
p 值（第 41–45 页）。 在 Normal(0, 2.0²) 抽样分布上，观测到的差 5 位于分布两端。若 H₀ 为真，重复实验中出现大于 5 或小于 −5 的差的概率仅约 1%——这个 0.01 就是 p 值。检验同时考虑两侧尾部，因为无论差异"异常小"还是"异常大"都构成对 H₀ 的质疑。p 值是** 条件概率**：p(如此罕见的数据 | 零假设为真)。小 p 值通常被视为反对零假设的证据；常用阈值为 p < 0.05，此时称结果"统计显著（statistically significant）"。
0.05 阈值的来源。 Sir Ronald Fisher（1919–1933 年任职英国 Rothamsted 农业试验站，推动最大似然法、创立 ANOVA 等）提出赋予 0.05 特殊地位："二十次试验中不超过一次的巧合"；他个人倾向以 5% 为低标准，并忽略未达此水平的结果（第 46–47 页）。
** 解读 p 值的注意事项（第 48–56 页）。**
  1. p 值不是"零假设为真的概率"。p 值是 p(异常数据 | H₀ 真)，而非 p(H₀ 真 | 异常数据)；后者需要 Bayes 定理并依赖先验（ prosecutor's fallacy，检察官谬误）。
  1. p 值不是"结果纯属机会的概率"——p 值的计算已以"机会导致结果"为前提，不能再反过来估计该前提成立的概率。
  1. p 值不反映效应的大小或重要性（effect size）：大样本中标准误很小，很小的差异也可能得到很小的 p 值，即** 统计显著不等于实际（临床）显著**；反之小样本可能检验不出实际重要的效应。
  1. p = 1.00 不等于零假设为真：例如 2/5 对 2/5 与 200/500 对 200/500 的 p 值均为 1.00，但两者的证据强度不同。
  1. "缺乏证据不等于证据表明不存在（absence of evidence is not evidence of absence）"：p 值大只能说明数据与 H₀ 相容，不能"接受"或"证实"H₀。
** 他汀例子（续，第 57–59 页）。** 汇总表（标注括号内为标准误而非标准差）：n = 37 组均值变化 −0.13（se 0.03）；n = 36 组 −0.11（se 0.04）。等方差假设下合并标准误 = √(0.03² + 0.04²) = 0.05；H₀ 下差服从 Normal(0, 0.05²)；实测差 = −0.13 − (−0.11) = −0.02；z 统计量 = −0.02/0.05 = −0.4，p = 0.66。结论：没有证据支持拒绝 H₀，即无证据表明 simvastatin 影响睾酮；但不能据此断定 simvastatin 不降低睾酮。

3.4 Part III：区间估计

** 覆盖率（coverage）游戏（第 61–65 页）。** 课堂上对 6 个香港统计数字（如 2018 年香港活产婴儿数、2016 年女性乳腺癌新发病例数、注册医生数、公立医院床位数等）各给出一个有 50% 机会包含真值的区间，据此体会"覆盖率"：所谓 P% 覆盖指所给区间中有 P% 包含真值。理论上可用"以概率 P 取 (−∞, ∞)、以概率 1−P 取 (0, 0)"构造保证 P% 覆盖的区间，但这类区间没有实用价值。
** 置信区间的定义（第 66–70 页）。** 由 CLT，X̄ ~ Normal(µ, σ²/n)，故重复抽样时 95% 的 X̄ 落在 µ ± 1.96σ/√n 内。等价地，以 x̄ 为中心构造区间 x̄ ± 1.96σ/√n：若 x̄ 落在 µ 的 1.96SE 范围内，该区间就覆盖 µ；只有 5% 的样本中 x̄ 落在尾部，此时 95% CI 不含 µ。** 定义：在重复抽样下，P% 的 P% 置信区间会包含真实总体值**；单个 CI 要么含真值要么不含，严格来说不能说"单个 95% CI 有 95% 的概率包含真值"，"我们有 95% 的信心"只是上述长期频率定义的简写（第 70 页）。
** 两均值差的 CI（第 71–75 页）。** 两独立样本：µ₁ 的 95% CI 为 x̄₁ ± 1.96·se₁；µ₂ 同理；** 差 (µ₁ − µ₂) 的 95% CI 为 (x̄₁ − x̄₂) ± 1.96·se_p**，se_p 为合并标准误。UN 例子：差 = 5，se_p = 2.0，95% CI = 5 ± 1.96×2.0 = (1.1, 8.9)，区间不含 0，与 p = 0.01 的检验结论一致。** 注意：不能通过比较两组各自的 CI 来判断差异**——本例两组各自 CI 为 (26, 32) 与 (21, 27)，二者重叠，但均值差仍统计显著（第 75 页）。
p 值与 CI 的关系（第 79 页）。 设参数 θ 的估计为 θ̂、95% CI 为 (L, U)，对 H₀: θ = c 检验：若 p < 0.05，则 c 应落在 (L, U) 之外；反之亦然。
CI 宽度的规律（第 80–81 页）。 置信水平越高（90%→95%→99%）区间越宽；样本量越大（n = 50→100→200）区间越窄。
** 比例的 CI：糖尿病例子（第 82–85 页）。** 患病人数 X ~ Binomial(n = 200, p = 0.1)；当 np > 5 且 nq > 5 时可用正态近似 X ~ Normal(np, np(1−p))。对比例 X/n，由 Var(aX) = a²Var(X) 得其抽样分布为 Normal(p, p(1−p)/n)。样本比例 = 20/200 = 10%，标准误 = √(0.1×0.9/200) = 0.021，95% CI = (0.058, 0.142)。规范表达："患病率为 10%（95% CI: 5.8%–14.2%）"。
** 双侧与单侧 CI（第 86–89 页）。** 通常给双侧（two-tailed）CI。本例双侧 95% CI 为 (0.058, 0.142)，宽 0.084；单侧上界型 (0, 0.135) 宽 0.135，单侧下界型 (0.065, 1) 宽 0.935。双侧区间更窄，故一般优先使用。
** 标准差与标准误的区分（第 90 页）。** 标准差（SD）描述原始数据围绕均值的典型变异程度，不随样本量变化；标准误（SE）描述样本均值的抽样变异，即估计真值的精确度，随样本量增大而减小。
** 下一讲预告（第 92 页）。** Session 5 与 Practical 2：t 检验（小样本比较两均值更合适的方法）、假设不满足时的替代检验、配对 t 检验（重复测量），以及在 R 与 SPSS 中计算 p 值与置信区间。

4. 关键图解

【图待补】p14-population-distribution.png — 总体分布（上课路程） 课件 p14：学生上课路程的总体分布直方图，分布明显右偏——说明总体本身并非正态分布，这是后面中心极限定理演示的起点。
【图待补】p21-sampling-distribution-n50.png — 样本量 50 的抽样分布 课件 p21：100 个样本量 n = 50 的样本均值直方图。与总体分布相比，样本均值分布集中且近似正态，体现"样本量越大，样本均值越稳定"。
【图待补】p30-hypothesis-testing-definitions.png — 假设检验术语 课件 p30：假设检验框架的术语定义——统计假设、零假设 H₀、备择假设 H₁、两类错误（α 与 β）、效能（1 − β）与临界值。
【图待补】p34-un-survey-histograms.png — UN 调查两组直方图 课件 p34：去年课堂 UN 调查中 X = 65 组（n = 61）与 X = 10 组（n = 58）估计值的分布，两组均值分别为 29 与 24，是本讲假设检验的主例。
【图待补】p43-pvalue-two-tails.png — p 值的两侧尾部 课件 p43：H₀ 下 X̄₁ − X̄₂ 的抽样分布 Normal(0, 2.0²)。观测差 5 位于尾部；若 H₀ 为真，出现 |差| ≥ 5 的概率约 1%，即 p = 0.01。
【图待补】p69-ci-not-covering-mu.png — 95% CI 不覆盖 µ 的情形 课件 p69：当样本均值 x̄ 落在抽样分布两端 5% 尾部时，以 x̄ 为中心的 95% CI 不包含 µ——解释置信区间"长期 95% 覆盖"的含义。
【图待补】p80-ci-width-confidence-level.png — 置信水平与 CI 宽度 课件 p80：同一数据下 90%、95%、99% 置信区间的宽度对比，置信水平越高，区间越宽。

5. 课前思考 / 自测

以下题目改编自本讲练习题（Session 4 practice questions，附建议答案）：
  1. 中心极限定理的内容是什么？（选项要点：n 大时样本均值的分布可近似为正态分布，且与总体分布形状无关。答案：对应练习 4.2 选项 E）
  1. 治疗组与安慰剂组比较得 p = 0.04。以下哪个说法正确：治疗有效的概率是 0.04？再次试验观察到同样结果的概率是 0.04？还是"若两组 truly 无差异，得到当前或更大差异的概率是 0.04"？（答案：第三种，练习 4.3 选 C）
  1. 100 名糖尿病男性收缩压 95% CI 为 142.7–150.1 mmHg。能否说"95% 的糖尿病男性 SBP 在此区间内"？能否说"真值一定在此区间内"？若改抽 500 人，CI 会更宽还是更窄？（答案：两种说法都不正确；样本更大区间更窄，练习 4.6 选 C）
  1. 64 头成年公牛平均体重 452 kg、样本标准差 12 kg，总体均值的 95% CI 是多少？（用 2.00 代替 1.96 简算：452 ± 2×12/8 = (449, 455) kg，练习 4.8 选 B）
  1. 要把均值估计的精度控制在 ±2 kg（接上题，σ = 12），至少需要称重多少头？（n = (2×12/2)² = 144，练习 4.9 选 D）

6. 参考材料

  • 主课件：Materials/session4handout_20261008_updated.pdf（93 页；session4handout.pdf、session4handoutPrint3_20261008_updated.pdf、session4handoutPrint6_20261008_updated.pdf 等为同一讲义的旧版/打印排版版本）
  • 辅助材料：Materials/Session-4 Concept note.pdf（概念笔记：总体/普查/样本、四种抽样方法、假设检验与置信区间定义及自测问题）；Materials/Session 4 practice questions.pdf（10 道选择题及建议答案）
  • 课件推荐的延伸阅读（第 93 页）：Sterne & Smith, BMJ 2001;322:226-31（显著性检验的问题）；Bland & Altman, BMJ 1994;309:248（单侧与双侧检验）；Altman & Bland, BMJ 1995;311:485（缺乏证据不等于证据表明不存在）；Wolfe & Hanley, CMAJ 2002;166(1):65-6（重叠置信区间问题）

7. 课堂要点补充（来源：课堂录音）

以下要点来自 2026-10-10 课堂录音的总结与转写（转写为英文语音识别，噪声较多，仅提取可靠信息）：
  1. 考试安排：考试为上机选择题（multiple choice）。老师说明 Session 1–4（含本讲）纳入近期考试范围，其后的 session 纳入期末考试（转写噪声较大，具体以课程正式通知为准）。已发送可用计算器清单，考场备有约 20 台计算器可借用。选择题存在"多选全对才得分"的题型，答题需注意。
  1. ** 复习建议**：老师多次强调应重点掌握** 概念**而非仅记忆课堂例子——考试会换新的情境；1.96（或 2.00）这一正态分布乘数需要记住，考试不会提供；要会计算合并标准误（pooled SE）并用它构造 95% 置信区间，这类计算可能出现在考试中。
  1. ** 标准差与标准误**是学生最常混淆之处：标准误衡量的是样本统计量的离散程度，不是总体的离散程度（对应课件 p90）。
  1. p 值与置信区间的解读 是本讲的考核重点；老师提到既往有学生在正式期刊论文中也出现误读，要求务必掌握规范表述（如不能说"参数有 95% 的概率落入所算得的区间"）。
  1. 重叠置信区间：两组 CI 不重叠时可判定差异显著；但 CI 重叠时不能据此判定"不显著"，需另行检验（对应课件 p75）。
  1. ** 单侧与双侧检验**：备择假设为 µ₁ ≠ µ₂ 时用双侧检验，两侧尾部概率合计不超过 5%；只有在明确方向性理由时（例如新药在旧药全部成分基础上新增成分、只关心是否更优）才用单侧检验。
  1. 课堂上老师对课件作了口头勘误：来自随机样本的统计量本身是随机变量（random variable），因此具有抽样分布——提醒不要把统计量当成固定数值。
  1. 下一讲（Session 5）将介绍不同类型的 t 检验、p 值计算与自由度（degrees of freedom）等新概念。
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